C-Path и Университет Аризоны начнут изучать клеточные механизмы болезни Паркинсона у женщин

Институт критического пути^® (C-Path) объявил о начале двухлетнего исследовательского проекта с Университетом Аризоны, направленного на изучение клеточных механизмов, которые ведут к болезни Паркинсона у женщин. Проект под руководством Лалиты Мадхаван, доктора медицины и профессора неврологии Университета Аризоны, сравнит клетки мозга, выведенные из образцов пациентов женского и мужского пола, живущих с болезнью Паркинсона, чтобы выявить биологические различия, которые могут объяснить, почему заболевание проявляется и прогрессирует по-разному у женщин и мужчин. В марте 2025 г. будут рассмотрены особенности болезни Паркинсона у женщин, связанные с биологическими факторами, специфичными для пола, которые могут влиять на течение болезни, симптомы и лечение. Это сотрудничество представляет собой рабочий поток фактических данных (RWE) в рамках GEM-PD и поддерживает более широкое видение C-Path по удовлетворению незакрытых потребностей в исследованиях и разработке лекарств.

Женщины с болезнью Паркинсона часто отмечают иной опыт жизни с заболеванием по сравнению с мужчинами, в том числе отличия во времени постановки диагноза и в бремени немоторных и моторных симптомов. По данным анализа исходных данных NIH 2015 года из продольного исследования Parkinson’s Progression Markers Initiative (PPMI), опубликованного в PLOS ONE, заболеваемость и распространённость болезни Паркинсона выше у мужчин: риск развития болезни у мужчин примерно в 1,5–2 раза выше, чем у женщин. Женщины недостаточно представлены в клинических и экспериментальных исследованиях болезни Паркинсона, и, по заключению обзора биологии половых различий 2025 года в Nature, по-прежнему требуется больше данных о биологических основах этих различий.

Группа Университета Аризоны будет дифференцировать кортикальные нейроны из хорошо охарактеризованных спорадических плюрипотентных стволовых клеточных линий (iPSC) пациентов с болезнью Паркинсона — как женских, так и мужских — которые были получены в рамках Инициативы точной медицины Паркинсона (PPMI), значимого продольного наблюдательного исследования, спонсируемого Фондом исследований болезни Паркинсона имени Майкла Дж. Фокса. После одобрения Комитетом по рассмотрению биообразцов, клеточные линии PPMI предоставляются квалифицированным исследователям для работ по поиску биомаркеров, разработке терапевтических подходов, скринингу лекарств и моделированию заболеваний. Полученные нейроны будут сравниваться с контрольными нейронами соответствующего возраста и пола по клеточным, функциональным и протеомным показателям с использованием установленных клеточных анализов, количественной протеомики и электрофизиологического исследования.

«C-Path и Университет Аризоны имеют долгую совместную историю, и этот новый этап нашего партнёрства ещё больше ускоряет нашу приверженность пониманию того, как болезнь Паркинсона влияет на женщин. Специализированные нейроны, которые будет выращивать лаборатория доктора Мадхаван в Тусоне, необходимы для ответа на вопросы, на которые не может ответить клиническая информация, и мы рады углублять наши инвестиции в модели исследований, актуальные для человека, которые соответствуют нашей приверженности научной строгости. Мы благодарны Университету Аризоны за вклад их экспертизы в области стволовых клеток в такие значимые проекты», — сказала Кристен Свингл.

Кристен Свингл, магистр наук, президент и главный операционный директор C-Path

«Университет Аризоны горд тем, что продолжает сотрудничество с C-Path после многих лет совместной работы, и мы разделяем твёрдую приверженность изучению этого заболевания у людей, которых оно затрагивает, — отметила Лалита Мадхаван. — Благодаря новому обязательству C-Path мы применим нашу программу стволовых клеток для создания моделей, полученных от человека, которые помогут ответить на важные научные вопросы, в том числе о механизмах болезни Паркинсона у женщин».

В проекте будет использована методология «нового подхода» (NAM) — категория моделей на основе человеческих клеток и неживотных систем, которая позволяет преодолеть ограничения традиционных доклинических моделей. C-Path также приоритизирует применение NAM в процессе разработки лекарств через свою Коалицию разработчиков методологий нового подхода.

Многолетнее партнёрство с лабораторией Мадхаван охватывает период с апреля 2026 года по июнь 2028 года и разделено на четыре определённых этапа. Исследователи планируют представить результаты на научных конференциях, таких как Международное общество исследований стволовых клеток (ISSCR) и встреча AD/PD, с последующей публикацией первичной исследовательской статьи.

«Обращение к биологии, специфичной для пола, — важный и давно назревший шаг в исследованиях болезни Паркинсона, — подчеркнула Дайан Стивенсон. — Такая фундаментальная работа даёт механистические доказательства, необходимые для улучшения планирования клинических испытаний и более точной оценки новых методов лечения».