10:00 
новому исследованию, у пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических клеток при серповидноклеточной анемии, наблюдались высокие показатели выживаемости без симптомов заболевания и низкие показатели тяжелых побочных эффектов или осложнений через несколько лет после процедуры. Исследование включало более 1000 пациентов, представляя собой крупнейший и наиболее полный анализ долгосрочных результатов трансплантации на сегодняшний день у людей, живущих с серповидноклеточной анемией.
Большинство пациентов в этой когорте живы; трансплантация сработала, поэтому у них больше не было симптомов серповидноклеточной анемии, и у большинства не было поздних эффектов после трансплантации. Есть семьи, которые действительно хотят знать данные, и это будет одно из крупнейших и наиболее статистически обоснованных исследований, которые могут предоставить эту информацию пациентам, которых мы консультируем по поводу трансплантации."
Элизабет Стенджер, доктор медицинских наук, ведущий автор исследования, доцент кафедры педиатрии в Медицинской школе Университета Эмори идиатрический гематолог/онколог в Центре рака и расстройств крови Афлак Детского здравоохранения Атланты, штат Джорджия
Трансплантация гемопоэтических клеток может устранить симптомы серповидноклеточной анемии, предоставляя пациентам возможность производить здоровые клетки крови вместо клеток, склонных к серповидности. Для процедуры пациенты сначала проходят режим кондиционирования на основе химиотерапии, чтобы очистить костный мозг от собственных стволовых клеток. Затем стволовые клетки от здорового донора вливаются и мигрируют в костный мозг, где они начинают продуцировать здоровые клетки крови.
Эта процедура используется уже несколько десятилетий, но со временем стратегии подбора и кондиционирования доноров эволюционировали. Долгосрочные результаты трансплантации гемопоэтических клеток, как это практикуется в настоящее время, не были хорошо изучены у людей, живущих с серповидноклеточной анемией. В частности, неизвестно, могут ли пациенты столкнуться с уникальными долгосрочными последствиями химиотерапии из-за серповидного синдромаll поражение органов, связанное с заболеванием.
Исследователи проанализировали данные 1013 пациентов, которые получили трансплантацию гемопоэтических клеток в 112 медицинских центрах в Соединенных Штатах и на международном уровне в период с 1996 по 2022 год. Около половины были женщинами, и чуть более половины имели подходящего донора. Процедуры, которые приводили к первичной недостаточности трансплантата (что означает, что донорские стволовые клетки не сохранялись на ранней стадии после трансплантации), были исключены из набора данных.
Через семь лет после трансплантации 90% реципиентов трансплантата оставались живыми, 83% были живы и не испытывали проблем с отторжением трансплантата, а 63% были живы, не испытывая какого-либо позднего отторжения или тяжелого заболевания трансплантат против хозяина (РТПХ), состояния, при котором трансплантированные донорские клетки атакуют тело реципиента.
Исходы серповидноклеточного заболевания, которые оценивались в среднем через пять лет после трансплантации, также были в значительной степени положительными. Большинство пациентов (86%) не имели симптомов серповидноклеточной анемии wс уровнями гемоглобина S на уровне или ниже 50%, и большинство (74%) не имели осложнений, связанных с серповидноклеточной анемией, о которых сообщалось в любой момент времени после трансплантации.
За исключением инфекций, наиболее распространенными поздними эффектами трансплантации были те, которые поражали печень (наблюдались у 10% пациентов через семь лет после трансплантации), легкие (8%), репродуктивные органы (6%) и поджелудочную железу (т.е. диабет; 6%). Из 9% умерших пациентов наиболее распространенными причинами смерти были органная недостаточность, инфекция и РТПХ.
Факторы, связанные с лучшими результатами, включали молодость во время трансплантации, наличие подходящего родственного донора вместо генетически несоответствующего или неродственного донора и наличие костного мозга вместо периферической крови в качестве источника донорских клеток.
Отсутствие РТПХ также было в значительной степени связано с лучшими долгосрочными результатами. В среднем за пять лет у 26% пациентов наблюдалась хроническая РТПХ, а у 30% - острая РТПХ любой степени тяжести.
Учитывая его уникально большой образец с гетерогенными характеристиками трансплантации, исследователи заявили, что результаты исследования могут помочь семьям и врачам принимать обоснованные решения о том, проводить ли трансплантацию и когда. «Это исследование может предоставить более конкретные данные о [рисках и преимуществах], если трансплантация проводится на ранней стадии по сравнению с ожиданием», - сказал д-р Стенджер. «В настоящее время аллогенная трансплантация гемопоэтических клеток является единственным известным и доступным вариантом для этой популяции, способным устранить весь спектр симптомов заболевания. Особенно, если мы делаем это, пока пациенты молоды или до начала повреждения органов, эти пациенты могут продолжать жить гораздо более нормальной жизнью."
В исследовании также подчеркивается важность постоянного мониторинга состояния здоровья после трансплантации. «С клинической точки зрения [это усиливает] необходимость убедиться, что эти пациенты проходят рекомендованное ежегодное наблюдение для скрининга и мониторинга позднихэффекты, так что, если они происходят, мы можем поймать их на ранней стадии и, надеюсь, предотвратить их симптоматическое и клинически значимое развитие », - сказал д-р Стенгер.
Поскольку исследование опиралось на данные, предоставленные регистру, исследователи отметили, что уровень детализации несколько ограничен по некоторым факторам.
Внастоящее время исследователи работают над сравнением результатов выживаемости среди людей, живущих с серповидноклеточной анемией, которые получили трансплантацию гемопоэтических клеток, и тех, кто не получил трансплантацию, включая тех, кто получил лечение, модифицирующее болезнь. Доктор Стенджер сказал, что дополнительная информация о потенциальных поздних эффектах может быть получена в ходе будущих исследований с более длительным периодом наблюдения.
Элизабет Стенджер, доктор медицинских наук, из Медицинской школы Университета Эмори и Центра по лечению онкологических заболеваний и расстройств крови Афлака в Атланте, представит это исследование в понедельник, 8 декабря 2025 года, в 16:30 по восточному времени на W331 в Orange County Co.центр изобретений.
