06:00 
Лесли М. Томпсон, профессор психиатрии и поведения человека Дональда Брена, а также нейробиологии и поведения в Калифорнийском университете в Ирвине, получила грант в размере 11 999 933 долларов США от Калифорнийского института регенеративной медицины на беспрецедентное клиническое исследование новой терапии нервными стволовыми клетками при болезни Хантингтона.
Эта награда будет направлена на поддержку первое исследование на людях безопасности и переносимости продукта нервных стволовых клеток, полученного из эмбриональных стволовых клеток, для лечения болезни Хантингтона, что является важной вехой для пациентов, у которых в настоящее время нет доступных методов лечения, изменяющих течение этого разрушительного заболевания.
Исследование будет сосредоточено на безопасности клеточного продукта, который, как ожидается, сможет защитить клетки головного мозга, восстановить поврежденные цепи мозга, а также замедлить или предотвратить прогрессирование заболевания у людей. Это будет начальное испытание клеток, полученных из эмбриональных стволовых клеток, у людей с болезнью Хантингтона; в предыдущих исследованиях использовались клетки или ткани плода. Ожидается, что клинические испытания начнутся в середине 2026 года. Эта новая клеточная терапия была тщательно протестирована в доклинических исследованиях безопасности и эффективности и обещает улучшить лечение БГ.
Болезнь Хантингтона – генетическое заболевание , которое постепенно разрушает клетки головного мозга, обычно начиная с возраста 35–50 и ухудшается в течение 10–20 лет. Симптомы включают непроизвольные движения, трудности с мышлением и планированием повседневных задач, а также изменения настроения, такие как депрессия.
Тестируемая терапия под названием hNSC-01 использует нейронные стволовые клетки, которые могут защищать существующие клетки мозга от гибели, заменять потерянные клетки, восстанавливать нарушенные мозговые цепи, высвобождать полезные белки, такие как BDNF, которых мало у пациентов с ГБ, и уменьшать накопление вредных белков, которые повреждают клетки мозга. Все эти результаты были продемонстрированы в исследованиях на животных, в ходе которых клетки также улучшали движение, восстанавливали функции мозга и были признаны безопасными в течение длительного периода времени.
В клиническом исследовании в Калифорнийском университете в Ирвайне примут участие21 человек с ранней стадией болезни Хантингтона, из них 12 участников в группе повышения дозы фазы 1B и девять в группе расширения фазы 2A. Клетки будут хирургическим путем доставлены в мозг, а субъекты будут тщательно контролироваться на предмет безопасности, а также предварительных признаков потенциальной пользы.
Болезнь Хантингтона ложится огромным бременем на пациентов, их семьи и лиц, осуществляющих уход, которое часто длится десятилетия. Только в Калифорнии расходы на лечение пациентов с ГБ могут варьироваться от 3 до 25 миллионов долларов в год. В случае успеха эта терапия может позволить людям с болезнью Хантингтона жить независимо дольше и значительно сократить расходы на долгосрочный уход, снизив нагрузку на семьи.
"Это исследование является захватывающим шагом для регенеративной медицины и ее потенциала изменить течение болезни Хантингтона", - сказал главный исследователь Томпсон, который также является профессором биологической химии. "Это дает дополнительную надежду пациентам и их семьям, у которых в настоящее время очень мало вариантов".
Она добавила: "Эта награда является кульминацией огромных усилий команды исследователей, в том числе доктора Джека Рейдлинга и Юны Мюйшондт из Калифорнийского университета в Ирвине и на предприятии GMP Калифорнийского университета в Дэвисе, где производился клеточный продукт".
Томпсон изучал болезнь Хантингтона более трех десятилетий и получил 17,6 миллиона долларов в виде грантов. Финансирование CIRM для развития как фундаментальной науки, так и направлений перевода. В 2019 году она получила 6 миллионов долларов на разработку методов лечения болезни Хантингтона на основе стволовых клеток. С тех пор FDA одобрило заявку на новый исследовательский препарат, открыв путь к нынешней награде, которая финансирует раннюю фазу клинических испытаний на людях через клинику Альфа Калифорнийского университета в Ирвайне.
В октябре этого года Томпсон получила 2 миллиона долларов в виде финансирования CIRM для исследования одной из самых загадочных загадок медицины: почему Болезнь Хантингтона разрушает одни клетки мозга, сохраняя при этом другие. Ее лаборатория объединяет стволовые клетки, полученные от пациентов, транскриптомику, протеомику и биоинформатику для изучения механизмов заболевания, а также ищет новые пути к пониманию того, почему определенные клетки мозга более уязвимы, чем другие, к болезни Хантингтона. Кроме того, Томпсон является соруководителем Исследовательского центра стволовых клеток Сью и Билла Гросс Калифорнийского университета в Ирвине.
Эта награда является частью проектов CIRM на стадии клинических испытаний, целью которых является ускорение многообещающей терапии стволовыми клетками от поздней стадии доклинической разработки до клинических испытаний для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей.
