Трансдермальный пластырь с теофиллином из Университета Майнца выходит на путь клинических испытаний

«Благодаря этому финансированию мы делаем решающий шаг на пути к нашей цели — воплотить результаты наших исследований в потенциальное лечение людей с рассеянным склерозом»,

Клэр Джейкоб, профессор клеточной нейробиологии, JGU

Рассеянный склероз — хроническое воспалительное аутоиммунное заболевание, при котором повреждается миелиновая оболочка — жировая оболочка, защищающая нервные волокна головного и спинного мозга. В настоящее время нет утверждённого метода, который бы непосредственно способствовал восстановлению уже утраченного миелина (ремиелинизации).

Более 20 лет Клэр Джейкоб изучает молекулярные механизмы, позволяющие организму восстанавливаться после повреждений миелина. В поисках соединения, способного специфически активировать фермент HDAC2, исследователи обратили внимание на теофиллин — старый и хорошо изученный препарат, применявшийся десятилетиями при астме и других респираторных заболеваниях в более высоких дозах. В доклинических опытах на мышах команда из Майнца показала, что низкие дозы теофиллина повышают активность HDAC2 и при этом потенциально могут способствовать ремиелинизации. Это позволило рассматривать уже известное лекарство для нового терапевтического применения.

Непрерывная доставка через пластырь с лекарственным средством

Чтобы достичь низкой концентрации препарата, необходимой для ремиелинизации, и поддерживать её длительно, исследователи совместно с группой профессора Питера Ланггута с кафедры биофармацевтики и фармацевтических технологий JGU разработали специальный трансдермальный пластырь. Он обеспечивает непрерывное поступление небольших количеств теофиллина через кожу в течение нескольких дней. Ранние доклинические исследования и предыдущие этапы разработки уже поддерживались Научным фондом Майнца (Mainz Science Foundation) грантом в размере 140 000 евро.

Финансирование следующего этапа обеспечила ForTra — некоммерческая дочерняя организация Else Kröner-Fresenius Foundation, которая поддерживает перспективные медико-биологические проекты на пути к клиническому применению. В рамках следующего шага пластырь будет передан немецкому производителю медицинских пластырей для дальнейшей оптимизации и подготовки к масштабному производству в соответствии со стандартами надлежащей производственной практики (GMP). Соответствие GMP необходимо для использования лекарственного средства в клинических испытаниях на людях.

Планируется, что пластырь протестируют в Медицинском центре Университета Майнца в рамках фазы I клинического исследования с участием здоровых добровольцев. На этом этапе главное — оценить прилипание пластыря, его переносимость и эффективность доставки препарата через кожу. Фаза I не предназначена для оценки способности лечения восстанавливать миелин у пациентов с рассеянным склерозом.

В случае успешного завершения первой фазы исследовательская группа под руководством профессора Джейкоб планирует проводить многоцентровое исследование фазы II с участием пациентов с рассеянным склерозом в Германии. Это исследование должно впервые на людях выяснить, способен ли подход стимулировать ремиелинизацию. Команда в настоящее время ищет дополнительное финансирование для реализации этой стадии. «Наша долгосрочная цель — разработать терапию, которая не только замедляет прогрессирование заболевания», сказала Клэр Джейкоб, «но также помогает нервной системе восстанавливать уже произошедшие повреждения».