10:00 
В области современной медицины терапия на основе РНК стала многообещающим направлением со значительными достижениями в области метаболических заболеваний, онкологии и профилактических вакцин. Недавняя статья, опубликованная в журнале Engineering под названием «Будущее разработки РНК-препаратов на основе ИИ» Илинь Янь, Тянью У, Хунлинь Ли, Ян Тан и Фэн Цянь, исследует, как искусственный интеллект (ИИ) может революционизировать разработку РНК-препаратов, устраняя существующие ограничения и предлагая новые возможности для инноваций.
В статье подчеркивается потенциал РНК-терапии, отмечая, что РНК-препараты показали более высокие показатели успеха по сравнению с традиционными фармацевтическими препаратами. Например, Alnylam Pharmaceuticals утверждает, что кумулятивная скорость перехода лекарственных средств РНК-интерференции (РНКи) из клинической фазы 1 в фазу 3 достигает 64,4%, что значительно выше, чем традиционный показатель успеха лекарственного средства 5-7%. Кроме того, сроки обнаружения РНК-лекарственного средства обычно измеряются вмесяцев, а не лет, необходимых для традиционных лекарств, и связаны с более низкими затратами. Однако, несмотря на эти преимущества, современные экспериментальные методы, такие как CRISPR, и вычислительные методы, такие как секвенирование РНК, все еще не удовлетворяют требованиям к скорости и разнообразию в разработке лекарственного средства на основе РНК.
Искусственный интеллект готов восполнить этот пробел. В статье подчеркивается способность ИИ использовать параллельные вычисления и изучать сложные шаблоны из крупномасштабных данных, тем самым устраняя ограничения существующих методологий. Подходы, основанные на искусственном интеллекте, могут повысить эффективность разработки лекарств и открыть новые возможности для выявления инновационных препаратов-кандидатов. Авторы описывают три основные стратегии, с помощью которых ИИ может стимулировать прогресс в разработке РНК-препаратов: подходы, основанные на данных, подходы, основанные на стратегиях обучения, и подходы, основанные на глубоком обучении.
Подходы, основанные на данных, формируют основу за счет использования крупномасштабных наборов данныхи управляют методами добычи для извлечения значимых паттернов и взаимосвязей между молекулами РНК и их структурами или биологическими функциями. Подходы, основанные на стратегии обучения, используют такие методы, как причинный вывод и обучение с подкреплением для оптимизации процессов принятия решений. Подходы, основанные на глубоком обучении, которые представляют собой более высокий уровень сложности и автоматизации, используют большие языковые модели, такие как ChatGPT, для анализа длинных последовательностей РНК и поддержки de novo проектирования функциональных РНК.
В статье рассматривается будущий рабочий процесс разработки РНК-препаратов на основе ИИ, основанный на интерактивной программной системе. Эта система будет иметь две ключевые петли обратной связи: внутреннюю петлю, ориентированную на платформенный дизайн для повышения производительности модели ИИ, и внешнюю петлю, которая объединяет реальные данные для постоянного совершенствования разработки лекарств. Рабочий процесс начнется с комплексной оцифровки данных РНК, за которой последует персонализированный дизайн препарата-кандидата, препаратоценки, автоматический синтез и биологические эксперименты для предварительной клинической валидации. Затем выбранные кандидаты на лекарственное средство будут сопоставлены с соответствующими системами доставки и помещены в онлайн-моделирование для раннего наблюдения за динамикой доставки, действием лекарственного средства и процессами деградации в организме человека.
Авторы определяют несколько сложных тем исследований на ближайшую перспективу, включая комплексную визуализацию с высоким разрешением, персонализированное открытие РНК-препаратов и разработку редактируемой платформы генерации РНК. Эти достижения могут привести к более полному и интерактивному представлению структур РНК и их поведения в биологических системах, что позволит создать высоко персонализированные РНК-препараты, адаптированные к индивидуальным генетическим профилям.
Экономические и социальные выгоды от разработки РНК-препаратов на основе ИИ заметны. Автоматизация на основе ИИ сокращает трудоемкие задачи, позволяя быстрее и точнее идентифицировать РНК-мишеньфиксации, что приводит к экономии средств и ускоренному тестированию РНК-терапии. Поскольку платформа масштабируется промышленно, она обеспечивает стабильное качество лекарств и более высокую экономическую эффективность благодаря оптимизированным, повторяемым процессам.
Интеграция ИИ в разработку РНК-препаратов имеет потенциал для преобразования будущего терапевтических средств. Используя возможности ИИ, исследователи могут систематически исследовать новые структуры РНК, выявлять перспективных кандидатов на лекарства и ускорять процесс обнаружения лекарств, что в конечном итоге приведет к созданию более устойчивых и экономичных моделей развития с широкими преимуществами.
