Препарат от астмы улучшает силу и моторные навыки у детей с врождёнными миопатиями

Обычный препарат от астмы — пероральный сальбутамол — улучшил двигательные навыки и мышечную силу у детей с врождёнными миопатиями, группой неизлечимых наследственных мышечных заболеваний: в исследовании дети, получавшие препарат, смогли быстрее ходить и вставать.

«Для этих детей очень важно само ощущение, что у них стало больше энергии: они могли провести целый день в школе, потом пойти на дополнительные занятия и сделать домашние задания, не утомляясь и не доводя себя до слёз».

Ева Майкл, докторант детской неврологии Гётеборгского университета и врач детской больницы королевы Сильвии.

Врожденные миопатии — редкие наследственные заболевания, которые часто вызывают мышечную слабость в детстве. Эта слабость может ограничивать способность ходить, вставать и пользоваться руками, а в некоторых случаях затрагивает дыхательные мышцы.

На сегодняшний день для этих заболеваний нет радикального лекарственного лечения, поэтому уход и поддерживающая терапия направлены на облегчение симптомов и предотвращение осложнений.

В этом исследовании оценивали, может ли сальбутамол улучшить функцию скелетных мышц у детей и подростков с генетически подтверждёнными врождёнными миопатиями. Сальбутамол давно применяется при астме; при приёме внутрь он также влияет на скелетные мышцы и, как предполагается, может стимулировать синтез мышечного белка.

Улучшение двигательной функции и силы хвата.

В исследование включили 18 участников в возрасте от 6 до 16 лет с подтверждённой генетической формой врождённой миопатии. Их рандомизировали на приём либо сальбутамола в дополнение к обычному лечению, либо только стандартной терапии в течение 24 недель, с последующим перекрёстным сравнением.

По результатам периода лечения сальбутамолом общая двигательная функция участников была выше, чем при стандартном лечении: средняя разница составила 3,61 балла по стандартизированной шкале оценки двигательных функций MFM-32, что в контексте нервно‑мышечных заболеваний считается значимым улучшением.

Также наблюдалось увеличение мышечной силы: сила хвата доминирующей руки выросла примерно на 1,5 кг во время приёма сальбутамола по сравнению со стандартным лечением. Аналогичные тенденции отмечались и в других группах мышц, но они не достигли статистической значимости.

Функция лёгких тоже улучшилась: средняя форсированная жизненная ёмкость (объём воздуха, выдыхаемого после максимального вдоха) была примерно на 0,2 л выше при приёме сальбутамола, чем при стандартной терапии.

Будущие варианты лечения.

Улучшения по нескольким функциональным тестам отмечались у 11 участников, которые умели ходить. В тесте шестиминутной ходьбы среднее расстояние до лечения составляло 435 м и увеличивалось до 473 м при приёме сальбутамола. Для сравнения, дети того же возраста обычно проходят около 600 м за шесть минут.

Исследователи также измеряли, насколько быстро участники могли подняться с пола в положение стоя. В среднем до лечения это занимало 8,29 секунды, а при приёме сальбутамола время сократилось до 6,39 секунды; у ребёнка с нормальной мышечной силой подъём занимает около 1–2 секунд.

Лечение переносилось хорошо, серьёзных побочных эффектов не зарегистрировано.

«Результаты показывают, что пероральный сальбутамол потенциально может стать вариантом симптоматической терапии для детей и подростков с врождёнными миопатиями, по крайней мере до появления других целевых препаратов. Однако эти выводы нужно подтвердить в более крупных международных исследованиях с более длительным периодом лечения и наблюдением», — отмечает Ева Майкл.

Исследование опубликовано в журнале Lancet eClinicalMedicine.