DEBRA Research поддержала разработку препаратов против дистрофического буллёзного эпидермолиза

Некоммерческая организация DEBRA Research инвестировала в швейцарскую биофармацевтическую компанию Topadur Pharma AG. Средства направят на доклиническое изучение потенциального подхода к лечению дистрофического буллёзного эпидермолиза — тяжёлой формы редкого заболевания, при котором кожа легко повреждается.

В программе проверят препарат TOP-N53 и несколько других малых молекул платформы DualTOP. Их изучат на клеточных и животных моделях, чтобы оценить влияние на два взаимосвязанных осложнения болезни — плохое заживление ран и фиброз. Исследования проведут совместно с Медицинским центром Фрайбургского университета в Германии и Институтом исследований буллёзного эпидермолиза в Зальцбурге, Австрия. Сумма инвестиций в сообщении не указана.

При дистрофическом буллёзном эпидермолизе мутации в гене COL7A1 нарушают выработку коллагена VII. Из-за этого в коже регулярно возникают повреждения; повторяющиеся циклы травм и заживления могут приводить к хроническим ранам, рубцеванию и нарастающему фиброзу. Существующие методы лечения ран не устраняют все эти процессы.

«Осложнения у людей с дистрофическим буллёзным эпидермолизом выходят далеко за рамки хронических ран», — отметил Хуберт Трюбель, управляющий директор ReadOn Therapeutics, компании, созданной при поддержке DEBRA Research. По его словам, инвестиция поможет изучить местно действующие препараты, нацеленные на несколько проявлений болезни.

По данным Topadur, TOP-N53 показал способность ускорять заживление ран в доклинических моделях и усиливать местный кровоток в коже в исследовании первой фазы с участием людей; препарат хорошо переносился. Сейчас его изучают во второй фазе клинических испытаний при язвах пальцев у пациентов с системной склеродермией. TOP-N53 также получил статус орфанного препарата от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США и Европейского агентства по лекарственным средствам. Противофиброзное действие других соединений платформы показано пока только в доклинических моделях.