15:00 
4basebio PLC, специалист по производству синтетической ДНК и нуклеиновых кислот для терапии нового поколения, объявляет о коммерческом запуске своей линейки продуктов высокопроизводительной одноцепочечной ДНК (оцДНК) для ускорения разработки более безопасных и точных генетических методов лечения за счет возможности целенаправленного редактирования генов, передовой клеточной инженерии и инновационных лекарств на основе нуклеиновых кислот.
Платформа, созданная на основе запатентованного ферментативного производственного процесса, предоставляет биофармацевтическим компаниям высокочистые шаблоны оцДНК с защищенными длинными концами, предназначенные для преодоления критических узких мест в производстве и производительности, связанных с традиционным химическим синтезом при редактировании генов на основе CRISPR, что позволяет создавать крупномасштабные, клинически жизнеспособные терапевтические средства.
С ростом редактирования генов и особой потребностью в сложных приложениях «вставки» возникает потребность в более длинных, более чистых и безопасных ДНК. количество шаблонов выросло в геометрической прогрессии. Предложение 4basebio оцДНК позволяет производить конструкции длиной до 10 000 нуклеотидов с защищенными концами, обеспечивая стабильность, снижение иммуногенности и более чистый путь к клиническому производству.
Технические преимущества платформы будут продемонстрированы на предстоящем ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) в Бостоне, Массачусетс. Амин Бушареб, директор отдела молекулярной биологии и редактирования генов в 4basebio, выступит с презентацией под названием «Ферментативная платформа оцДНК устраняет узкие места в производстве и производительности при невирусном редактировании генов CRISPR» 13 мая в 9:00 по восточному времени.
Запуск нашей платформы оцДНК знаменует собой поворотную веху в нашей миссии по предоставлению основополагающих инструментов для геномная медицина и персонализированная терапия. Заменив устаревший химический синтез нашим масштабируемым, бесклеточным ферментативным подходом, мы даем нашим партнерам возможность разрабатывать методы лечения без традиционных ограничений длины или сложности последовательности. Мы не просто предоставляем ДНК; мы повышаем профиль надежности и безопасности, необходимый для терапии, меняющей жизнь».
Эми Уокер, генеральный директор 4basebio
«Слишком долго исследователи были вынуждены выбирать между высокой токсичностью двухцепочечной ДНК или серьезными ограничениями длины химически синтезированных олигонуклеотидов», — заявила Амин Бушареб. «Наша ферментативная платформа устраняет это компромисс."
"На ASGCT я с нетерпением жду возможности представить данные, которые продемонстрируют, как наши конструкции оцДНК длинной формы значительно повышают эффективность редактирования генов методом гомологичной репарации (HDR), сохраняя при этом превосходную жизнеспособность клеток в чувствительных первичных типах клеток. Эта технология является мостом между редактированием на этапе открытия и крупномасштабным клиническим успехом».
Это объявление содержит внутреннюю информацию для целей статьи 7 Регламента ЕС 596/2014 с поправками, внесенными постановлением 11 Регламента о злоупотреблениях на рынке (поправка) (выход из ЕС) 2019/310.
