13:00 
Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием и разработкой новых методов лечения для улучшения жизни людей с респираторными заболеваниями, сегодня объявила о публикации рецензируемого исследования в журнале «Журнал муковисцидоза». В документе под названием «ETD001, ингаляционный блокатор ENaC длительного действия, хорошо переносится в первом исследовании на здоровых людях» описываются результаты исследования фазы 1 нового блокатора эпителиальных натриевых каналов (ENaC) компании Enterprise, ETD001, что указывает на то, что ETD001 хорошо переносится здоровыми людьми в более высоких дозах, чем требуется для наблюдения долгосрочных улучшений мукоцилиарного клиренса у пациентов. доклинические модели.
В исследовании фазы 1 для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики ETD001 применялись однократные и многократные ингаляционные возрастающие дозы на уровнях, которые, по прогнозам, будут эффективными для человека. Результаты исследования показывают, что ETD001 хорошо переносился при однократном приеме и при повторном приеме два раза в день в течение до 14 дней. В отличие от ранее применявшихся ингаляционных блокаторов ENaC, фармакокинетический профиль ETD001 после ингаляционного введения соответствовал медленному всасыванию из легких в системный кровоток, что соответствовало длительному удерживанию в легких и потенциальной продолжительности действия. Кроме того, целенаправленная блокада ENaC в почках может привести к изменениям уровня калия в крови. Это исследование продемонстрировало, что уровни калия в крови оставались в пределах нормы при всех оцененных дозах ETD001.
Эти результаты исключительно хорошо согласуются с доклиническими данными, которые продемонстрировали хороший профиль безопасности и увеличенную продолжительность действия в легких на >16 часов после однократной ингаляционной дозы. В настоящее время Enterprise проводит исследование фазы 2 (NCT06478706), изучающее, улучшает ли 28-дневное лечение ETD001 функцию легких у людей с муковисцидозом. Основные данные ожидаются в начале 2026 года.
Существует острая необходимость в новых методах лечения обструкции слизи в легких у людей с МВ, особенно у тех, кто генетически не подходит для модуляторов CFTR. Мы увлечены работой над методами лечения, которые принесут пользу всем людям с муковисцидозом, и рады опубликовать эти многообещающие результаты нашего исследования фазы 1. Мы благодарны всем, кто принял участие в этом исследовании, а также людям с муковисцидозом, которые включены в продолжающееся исследование фазы 2 ETD001."
Д-р Генри Данахай, ведущий автор статьи и руководитель биологического отдела Enterprise Therapeutics
По оценкам, муковисцидозом страдают более 100 000 человек во всем мире, средняя продолжительность жизни составляет около 60 лет. Не удалось. Мукоцилиарный клиренс и застой слизи в легких приводят к циклам инфекции и воспаления, а также к постоянному снижению функции легких. Ингибирование ENaC в дыхательных путях людей с муковисцидозом представляет собой подход к восстановлению гидратации слизи в дыхательных путях и, как ожидается, приведет к существенному улучшению функции легких.
