20:00 
Более половины пациентов в клиническом исследовании фазы III, получивших ограниченный курс экспериментального моноклонального антитела ианалумаба по поводу первичной иммунной тромбоцитопении (ИТП), аутоиммунного заболевания, которое может вызвать опасное для жизни кровотечение, смогли поддерживать безопасное количество тромбоцитов без эпизодов серьезных кровотечений в течение как минимум одного года. Результаты были опубликованы сегодня в Медицинском журнале Новой Англии исследователями из Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете и представлены сотрудниками на 67-м ежегодном собрании и выставке Американского гематологического общества (ASH) в Орландо, Флорида (LBA-2).
ИТП — это аутоиммунное заболевание, при котором иммунные клетки организма ошибочно атакуют тромбоциты, клетки крови, ответственные за свертывание крови. От него страдают около 50 000 человек в США, и его можно диагностировать в любом возрасте. ИТП связана с аномальным кровотечением из кожи и слизистых оболочек, включая носовые кровотечения, кровотечения из десен и/или обильные менструации, которые могут быть тяжелыми, когда количество тромбоцитов особенно низкое. ИТП также способствует появлению синяков и усталости.
Некоторые пациенты с ИТП не нуждаются в лечении, но для пациентов с низким количеством тромбоцитов или повторными или сильными кровотечениями первоначальное лечение включает стероиды, которые хорошо помогают некоторым пациентам. Однако для пациентов, у которых продолжаются проблемы с кровотечением или низкое количество тромбоцитов во время или после прекращения приема стероидов, требуется другая форма лечения. Хотя в настоящее время существует три одобренных FDA метода лечения ИТП второй линии, все они, как правило, требуют пожизненного лечения либо в виде ежедневных таблеток, либо еженедельных инъекций, что имеет свои побочные эффекты и затраты.
Как гематолог, я рад, что у нас есть эффективные методы лечения ИТП, но они не обязательно идеальны для лечения хронических заболеваний или обеспечения долгосрочного качества жизни. Это исследование показывает, что возможны пролонгированные и устойчивые ответы на лечение ИТП без необходимости постоянной терапии, и это огромное преимущество для пациентов».
Адам Кукер, доктор медицинских наук, ведущий автор, руководитель отдела гематологии и клинический директор Пенсильванского центра заболеваний крови
Стабильные тромбоциты и успешное постепенное снижение скорости лечения
Двойное слепое многоцентровое клиническое исследование (так называемое Исследование VAYHIT2) рандомизировало 152 взрослых пациента с ИТП в три группы: более высокая доза ианалумаба (50 пациентов), более низкая доза ианалумаба (51 пациент) или плацебо (51 пациент). Ианалумаб действует путем воздействия на рецептор фактора активации B-клеток (BAFF), что приводит к истощению аутореактивных B-клеток, которые отвечают за антитромбоцитарные антитела, вызывающие ИТП. Пациенты подходили для участия в исследовании. если у них уже наблюдался рецидив после приема стероидов или если их ИТП не реагировала на лечение стероидами, ианалумаб вводили внутривенно один раз в месяц в течение четырех месяцев, и поскольку для начала действия требуется время, все пациенты также получали элтромбопаг, одну из таблеток, одобренных в настоящее время для лечения второй линии. Элтромбопаг обычно принимается на неопределенный срок, но в этом исследовании предполагалось постепенное снижение дозы и прекращение лечения.
В исследовании измерялось «время до начала лечения». «неуспех», определяемый как низкое количество тромбоцитов, необходимость дополнительной терапии ИТП, невозможность снижения дозы или отмены элтромбопага или смерть. Предполагаемая вероятность избежать неудачи лечения через 12 месяцев составила 54,2 процента в группе с высокими дозами и 50,5 процента в группе с низкими дозами по сравнению только с 30 процентами пациентов в группе плацебо. Кроме того, когда количество тромбоцитов измерялось через шесть месяцев (через два месяца после приема последней дозы препарата) ианалумаб), 62 процента пациентов в группе лечения высокими дозами имели стабильное количество тромбоцитов по сравнению только с 39,2 процентами пациентов в группе плацебо.
"Новая эра надежды"
Дополнительные клинические испытания ианалумаба продолжаются, в том числе в исследованиях других аутоиммунных заболеваний, и он еще не одобрен FDA для пациентов. Исследователи будут продолжать наблюдать за пациентами в этом исследовании для долгосрочного отслеживания. реакция на лечение.
"Мы с нетерпением ждем возможности увидеть, распространятся ли результаты этого исследования без лечения еще дальше", - сказал Кукер. "Улучшение долгосрочной реальности жизни с ИТП - это не то, о чем мы могли думать раньше. Целью всегда было улучшение количества тромбоцитов или снижение риска кровотечений, но это исследование открывает новую эру надежды для пациентов с ИТП».
Исследование финансировалось компанией Novartis.
