Пероральный инфигратиниб показал многообещающие результаты у детей с ахондроплазией

Исследование фазы 3, которое автор называет «потенциально гигантским шагом вперед» в лечении ахондроплазии, рассмотрено в редакционной статье доктора Исидро Б. Салуски из UCLA Health, опубликованной в New England Journal of Medicine (NEJM). Салуски — выдающийся профессор педиатрии в Медицинской школе Дэвида Геффена при Калифорнийском университете в Лос‑Анджелесе, руководитель отделения педиатрической нефрологии и директор программы детского диализа.

Ахондроплазия — наследственное заболевание скелета, при котором развивается непропорционально низкий рост; оно может сопровождаться медицинскими, функциональными и психосоциальными проблемами. Лечение часто требует регулярных инъекций, что затруднительно для детей, и эффект терапии наиболее выражен при раннем начале лечения.

В исследовании фазы 3 оценивали пероральный инфигратиниб у 114 случайно распределённых детей с ахондроплазией в возрасте от 3 до 17 лет: 75 пациентов получали инфигратиниб, 39 — плацебо. Результаты, опубликованные в июне в NEJM, показали, что при приёме препарата один раз в сутки в течение 52 недель прирост роста от исходного уровня был значительно выше по сравнению с плацебо.

Салуски отметил, что исследование « обеспечивает многообещающий подход к улучшению продольного роста костей у детей с ахондроплазией. Пероральный доступ к препарату особенно подходит для лечения младенцев, которые, скорее всего, получат пользу от ранней фармакологической терапии. »

В редакционном комментарии он также подчеркнул: «Помимо удовлетворения основной неудовлетворённой потребности таких пациентов, нынешнее исследование подчеркивает ценность международного сотрудничества для изучения терапевтических вмешательств у детей, страдающих редкими генетическими нарушениями, затрагивающими кости.»

Редакционная статья была подготовлена в соавторстве с доктором Харальдом Юппнером из Массачусетской больницы общего профиля.