Исследование: эффект трансплантации стволовых клеток при системной склеродермии сохраняется до 10 лет

Международное исследование показало, что через 10 лет после аутологичной трансплантации гемопоэтических клеток у пациентов с тяжёлой системной склеродермией выживаемость без прогрессирования болезни составляла 60%. Наблюдение за 80 пациентами также выявило длительное улучшение состояния кожи, но зафиксировало риски поздних осложнений и смерти.

В исследование NISSC1-LTE, проведённое рабочей группой по аутоиммунным заболеваниям Европейского общества по трансплантации крови и костного мозга (EBMT), вошли пациенты из 13 центров во Франции, Германии, Нидерландах, Италии, Испании, Швейцарии и Бразилии. Все они получили первую аутологичную трансплантацию в 2012–2016 годах из-за тяжёлой прогрессирующей формы заболевания. Медиана наблюдения составила 9,2 года. Результаты опубликованы в The Lancet Rheumatology.

По оценке исследователей, через 10 лет общая выживаемость составляла 71%. На последнем контрольном осмотре 34 пациента из 80 (43%) были живы и не нуждались в возобновлении иммуносупрессивной терапии. Средний показатель поражения кожи по шкале Роднана снизился с 24 баллов до трансплантации до 6 через пять лет и 5 через десять лет.

Показатели функции лёгких в целом оставались близки к исходным: медиана форсированной жизненной ёмкости лёгких составляла 72% от должного значения до лечения и 71% через десять лет. Для диффузионной способности лёгких по монооксиду углерода соответствующие показатели составили 59% и 61%.

«Эти долгосрочные результаты помогают оценить, насколько устойчив контроль системной склеродермии после аутологичной трансплантации, и одновременно показывают, какие риски требуют дальнейшего наблюдения», — отметили ведущие авторы исследования Йорг Хенес из Университетской клиники Тюбингена и Доминик Фарж из больницы Сен-Луи в Париже.

За период наблюдения умерли 18 пациентов. Пять ранних смертей (6% участников) исследователи связали с трансплантацией, девять — с прогрессированием болезни, две — со злокачественными новообразованиями после трансплантации и две — с тяжёлыми поздними инфекциями. Расчётный риск смертности, не связанной с рецидивом, через десять лет составил 13%.

Авторы подчёркивают, что результаты подтверждают важность тщательного отбора пациентов, обследования перед процедурой и длительного наблюдения в специализированных центрах. Исследование было наблюдательным и не включало контрольную группу, поэтому оно не позволяет напрямую сравнить трансплантацию с другими методами лечения. Кроме того, 12 пациентов не удалось проследить до конца, а часть данных за период наблюдения была неполной.

Системная склеродермия — редкое хроническое аутоиммунное заболевание, при котором развивается фиброз кожи и внутренних органов. Аутологичная трансплантация, при которой используют собственные клетки пациента, применяется у тщательно отобранных больных с ранней тяжёлой диффузной формой заболевания.