13:00 
Исследовательская группа во главе с профессором Оливией Меркель, председателем отдела доставки лекарств в LMU и сопредседателем Кластера нуклеиновых кислот Мюнхена (CNATM), разработала первую интегрированную платформу, которая сочетает в себе моделирование молекулярной динамики (MD) и машинное обучение (ML) для выявления новых полимерных материалов для терапевтической доставки РНК. В исследовании, недавно опубликованном в Журнале Американского химического общества, представлен вычислительный инструмент под названием Bits2Bonds, который позволяет заново проектировать и оптимизировать носители РНК на основе полимеров. Это исследование было проведено в рамках гранта ERC Consolidator Grant «RatInhalRNA» Оливии Меркель, который фокусируется на разработке инновационных систем доставки РНК для введения в легкие.
В то время как экспериментальный скрининг полимерных библиотек занимает много времени и является дорогостоящим, чисто вычислительные подходы до сих пор отставали из-за ограниченной доступности данных и высоких вычислительных требований. Bits2Bплатформа ONDS устраняет этот разрыв путем интеграции крупнозернистых симуляций MD, которые имитируют ключевые биологические проблемы, такие как связывание миРНК и взаимодействие мембран, с молекулярным дизайном, основанным на машинном обучении. Этот подход позволяет проводить быстрый виртуальный скрининг тысяч потенциальных молекул-носителей перед экспериментальной валидацией, что значительно ускоряет открытие эффективных и безопасных наноносителей РНК.
Наша работа впервые демонстрирует, что сочетание моделирования на основе физики с оптимизацией на основе данных может эффективно направлять открытие совершенно новых материалов для РНК-терапии. Этот метод прокладывает путь к более рациональному, высокопроизводительному проектированию полимерных систем доставки, приближая нас к персонализированным РНК-препаратам."
Оливия Меркель, председатель отдела доставки лекарств в LMU и сопредседатель Кластера нуклеиновых кислот Мюнхена
Команда подтвердила свои вычислительные прогнозы, синтезируя и экспериментируятестирование нескольких полимерных кандидатов для доставки миРНК, подтверждающее сильную корреляцию между смоделированной производительностью и биологической эффективностью. Полученный конвейер является высокомодульным и может быть адаптирован к другим типам полимеров или модальностям нуклеиновых кислот, таким как терапия на основе мРНК или CRISPR.
