Исследование за 15 миллионов долларов поможет принять решения о лечении пожилых пациентов с ОМЛ

Недавно объявленная национальная инициатива клинических исследований, получившая финансирование, намерена собрать важные доказательства для определения оптимальных стратегий лечения пожилых людей с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) — агрессивным и быстро прогрессирующим видом рака крови. Для многих пожилых пациентов вопрос, стоит ли переходить к трансплантации стволовых клеток или продолжать лечение без трансплантации, остаётся неопределённым.

«На протяжении десятилетий пациентам, семьям и врачам приходилось принимать эти судьбоносные решения без достаточно веских сравнительных доказательств», — сказал главный исследователь Мохамед Соррор, доктор медицины, магистр наук, профессор отдела клинических исследований Онкологического центра Фреда Хатча и доцент медицинского факультета Вашингтонского университета.

«Трансплантация может предложить некоторым пациентам лучший шанс на длительный контроль над заболеванием, но она связана с существенными краткосрочными рисками и долгосрочными последствиями. Для других современных нетрансплантационных подходов может оказаться более выгодным сочетание выживаемости, качества жизни и меньшего бремени лечения», — добавил он.

Инициатива получила грант в размере 15 миллионов долларов от Исследовательского института результатов, ориентированных на пациента (PCORI); объявление о финансировании опубликовано 25 августа.

Крупная программа клинических испытаний под руководством Соррора и его коллег из консорциума 18 центров по всему США будет сравнивать трансплантацию стволовых клеток и нетрансплантационные стратегии у пациентов, достигших ремиссии. Исследователи будут оценивать общую выживаемость и результаты, важные для пациентов, включая качество жизни и уровень функционирования.

По словам Соррора, у части пожилых пациентов биология опухоли и общее состояние здоровья делают выбор стратегии относительно очевидным. Тем не менее, примерно у одной трети до половины пожилых людей с ОМЛ однозначной рекомендованной стратегии нет.

Новое исследование сосредоточится на пациентах в ремиссии, для которых и ранняя трансплантация, и продолжение терапии без трансплантации являются разумными медицинскими вариантами, но ни одно рандомизированное исследование до сих пор не ответило напрямую на этот вопрос в трёх клинически определённых группах пожилых пациентов с ОМЛ.

Пациенты, их опекуны, врачи и другие заинтересованные стороны участвовали в разработке дизайна исследования и выборе конечных точек: помимо выживаемости это качество жизни, физические и когнитивные функции, слабость, степень инвалидности, токсичность лечения и частота госпитализаций.

«Как врач, я могу сказать пациенту с ОМЛ, что трансплантация потенциально полезна, но тогда на пациенте лежит бремя решения: готовы ли они покинуть дом, изменить образ жизни и пройти курс лечения в центре трансплантации», — сказал Соррор, чьи клинические исследования направлены на то, чтобы помочь пожилым пациентам с раком крови дольше жить, сохраняя качество жизни.

«Если я смогу опираться на убедительные доказательства того, что трансплантация даёт значимое преимущество по выживаемости, то это облегчит обоснование таких трудных решений. Сейчас отсутствие рандомизированных данных вызывает неопределённость и разочарование», — добавил он.

Награда базируется на более чем десяти годах многоцентровых исследований ОМЛ под руководством Соррора. В ближайшие несколько лет в 18 медицинских центрах США, в том числе в Онкологическом центре Фреда Хатча, планируется набрать около 800 пациентов. Новое финансирование поддержит проведение рандомизированных контролируемых испытаний в трёх клинически различающихся группах:

• пациенты с относительно благоприятным сочетанием характеристик заболевания и общего риска для здоровья, для которых остаётся неясным, перевешивает ли потенциальный выигрыш в выживаемости от немедленного перехода к трансплантации его токсичность и влияние на качество жизни ,
• пациенты в первой ремиссии с устойчивым измеримым остаточным заболеванием (MRD) и умеренной уязвимостью здоровья, для которых и ранняя трансплантация, и продолжение лечения без трансплантации или лечение, направленное на MRD, могут быть обоснованными вариантами ,
• пациенты с неблагоприятной или высокой риск‑формой ОМЛ, которые одновременно имеют повышенную уязвимость — слабость, значимые сопутствующие заболевания или связанные с ними ограничения по здоровью; для них трансплантация может улучшить контроль над болезнью, но также связана с существенной ранней заболеваемостью и внелокальной смертностью .

Проект также сравнит эффекты лечения в двух возрастных подгруппах: 60–69 лет и 70 лет и старше.

«Моя цель — дать клиницистам доказательства, которые помогут обоснованно решать, стоит ли рекомендовать трансплантацию пожилому пациенту с ОМЛ», — сказал Соррор. «Когда пациент приходит в клинику в любой точке страны, врачи должны иметь более чёткое представление о том, перевешивают ли потенциальные преимущества трансплантации её риски».

Финансирование для Онкологического центра Фреда Хатча было одобрено до завершения бизнес‑ и программного обзора PCORI и заключения официального контракта.

PCORI — некоммерческая организация, финансирующая ориентированные на пациента сравнительные клинические исследования (CER), цель которых — предоставить пациентам, их опекунам и врачам доказательную базу для более информированных решений в сфере здравоохранения.