Оксфорд и Boston Children’s Hospital создадут центр разработки генетических лекарств

Университет Оксфорда и Boston Children’s Hospital возглавят Genetic Medicines Hub — центр разработки генетических препаратов, на который выделен грант в размере 46 млн долларов. Проект в рамках экосистемы ARIA сосредоточится на создании методов разработки лекарств для нескольких редких нейроразвитийных расстройств.

В первую очередь команды займутся антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO) — короткими синтетическими молекулами, которые взаимодействуют с РНК и могут менять активность генов. Такие препараты уже применялись для лечения заболеваний центральной нервной системы.

Вместо разработки отдельного средства для каждого заболевания центр намерен создать общую систему проектирования, проверки и оптимизации молекул. Она объединит высокопроизводительные лабораторные исследования, новые методы оценки воздействия на белки, инструменты дизайна с применением искусственного интеллекта и платформу для обмена данными и протоколами.

На начальном этапе исследователи сосредоточатся на генах ARID1B, CHD2, GRIN2B, RNU4-2, SCN2A и SLC6A1, связанных с нейроразвитийными расстройствами. Работа будет координироваться с сетью ARIA IMPACT Network и группами поддержки пациентов с конкретными генетическими диагнозами.

К проекту также присоединились The Jackson Laboratory и N=1 Collaborative. Участники объединят экспертизу в области генетики человека, функциональной геномики, клинических исследований и разработки терапий.

«Создание платформы, применимой к разным генам, позволит отойти от разрозненных усилий и расширить масштабы работы. Важно, что проект основан на сотрудничестве и открытой науке», — заявил Стефан Сандерс, профессор детской нейрогенетики Оксфордского университета.

Тим Ю, доцент кафедры педиатрии Boston Children’s Hospital, отметил, что центр должен помочь преодолеть разрыв между выявлением генов, связанных с заболеваниями, и разработкой лечения. По его словам, общий открытый подход к созданию ASO может ускорить переход от научных данных к потенциальным методам терапии.

Genetic Medicines Hub планирует разработать безопасные и эффективные ASO-препараты для ряда нейроразвитийных расстройств, а также создать основу для исследований других заболеваний. ARIA — британское агентство, поддерживающее исследования и разработки в перспективных научных областях.

Оригинал этой публикации впервые появился на medstand.ru.