Экспериментальная РНК-терапия Regeneron снизила содержание жира в печени

В первом исследовании на людях экспериментальная терапия CIDEB^siRNA снизила содержание жира в печени у взрослых с метаболически ассоциированной стеатотической болезнью печени (MASLD). Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine и представлены на конференции The Liver Meeting 2026 в Денвере.

В рандомизированном исследовании с плацебо участвовали 40 человек в двух клинических центрах Великобритании, включая Richmond Pharmacology. Одну подкожную дозу CIDEB^siRNA получили 30 участников; дозировки составляли от 15 до 600 мг. Исследование было двойным слепым — ни участники, ни исследователи не знали, кому вводили препарат.

К 12-й неделе среднее содержание жира в печени во всех четырёх группах, получавших терапию, снизилось до 5% или ниже. Этот уровень считается верхней границей нормы при измерении методом МРТ-PDFF. Среди участников с доступными данными нормальных показателей достигли 72% получивших препарат к 12-й неделе и 79% — к 24-й. В группе плацебо таких участников не было.

К 24-й неделе у 97% участников, получавших CIDEB^siRNA и имевших доступные измерения, содержание жира в печени снизилось более чем на 30%. Такое снижение ранее связывали с улучшением состояния тканей печени при метаболически ассоциированном стеатогепатите (MASH) — более тяжёлой форме заболевания, при которой возникают воспаление и фиброз.

Средний уровень аланинаминотрансферазы (АЛТ), показателя повреждения печени, к 12-й неделе уменьшился на 32% в группах терапии. В группе плацебо он вырос на 5%. Снижение жира и АЛТ сохранялось до 36-й недели после однократного введения. Частота нежелательных явлений была сопоставима с группой плацебо; препарат в целом хорошо переносился.

«Особенно обнадёживает масштаб и скорость ответа: после одной дозы у значительной части участников нормальный уровень жира в печени был зафиксирован уже к 12-й неделе», — отметил главный исследователь испытания Йорг Тойбель из Richmond Pharmacology. Он подчеркнул, что дальнейшие исследования должны показать, приводят ли изменения к улучшению состояния тканей печени и долгосрочных клинических результатов.

Как работает терапия

CIDEB^siRNA разработана Regeneron Pharmaceuticals и предназначена для подавления выработки белка CIDEB в печени с помощью РНК-интерференции. Метод снижает активность определённой генетической мишени, не изменяя ДНК. Мишень выбрали после анализа генетических данных: у людей с редкими вариантами гена CIDEB обнаружили меньше жира в печени и более низкий риск MASLD и MASH.

MASLD — одно из наиболее распространённых хронических заболеваний печени: по данным публикации, оно затрагивает около 33% взрослых в мире. Эффективные варианты лечения остаются ограниченными. Результаты испытания показывают ранний биологический эффект препарата, но пока не доказывают, что он предотвращает фиброз или другие осложнения. Программа исследований продолжается, в том числе среди людей с подтверждённым биопсией MASH.

Оригинал этой публикации впервые появился на medstand.ru.