Blood Cancer United запускает сбор данных для исследований детского ОМЛ

Blood Cancer United и Rally Foundation for Childhood Cancer Research запустили REALworld: AML — инициативу, в рамках которой семьи детей с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) смогут передавать медицинские записи для исследований. Организаторы рассчитывают, что собранные данные помогут лучше изучить заболевание и эффективнее планировать будущие клинические испытания.

Проект предназначен для нынешних и бывших пациентов с детским ОМЛ и их семей. Технологическую поддержку оказывает компания Tempus: участникам предоставят доступ к приложению Olivia, которое собирает медицинскую информацию пациента в одном месте. Через него семьи также смогут получать образовательные материалы Blood Cancer United, подобранные с учётом диагноза, лечения и потребностей в поддержке.

«При редких заболеваниях, таких как ОМЛ, время имеет значение. Пациентов мало, поэтому клинические испытания трудно проводить, а исследования могут идти медленнее, чем семьи могут ждать. REALworld: AML позволит детям и их близким непосредственно участвовать в исследованиях и поможет собрать данные для разработки более эффективных исследований и новых вариантов лечения».

Гвен Николс, главный медицинский директор Blood Cancer United

Цель проекта — создать структурированный массив данных о детском ОМЛ. В перспективе он может помочь сформировать контрольные группы для сравнения: результаты лечения новых пациентов будут сопоставлять с проверенными данными о пациентах, ранее получавших стандартную терапию. Такой подход применим только при научной и регуляторной обоснованности, отмечают организаторы; он может позволить большему числу участников испытаний получать экспериментальное лечение.

Сейчас семьи могут передавать электронные медицинские записи детей, которые живут с ОМЛ или находятся в ремиссии. Организаторы также намерены в ближайшем будущем включать данные детей, умерших от болезни. По их словам, применение данных из реальной медицинской практики особенно актуально при редких заболеваниях, когда небольшое число пациентов затрудняет проведение традиционных рандомизированных испытаний. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) продолжает разрабатывать рекомендации по использованию таких данных в исследованиях и при принятии регуляторных решений.

Для Эбби Брейфогл участие в проекте связано с историей её семьи. Её дочерям-близнецам Кенеди и Кендал поставили диагноз ОМЛ вскоре после рождения. После примерно шести месяцев химиотерапии обе девочки достигли ремиссии. Позже болезнь вернулась у Кендал, и она умерла в сентябре 2017 года; Кенеди по-прежнему находится в ремиссии. Брейфогл уже передала медицинские записи Кенеди и планирует поделиться документами Кендал.

«Когда переживаешь детский ОМЛ, понимаешь, насколько семьям нужны более эффективные варианты лечения. Для нас очень важно знать, что исследователи смогут учесть опыт и Кенеди, и Кендал. Мы надеемся, что пережитое нами поможет следующей семье, которая услышит: “У вашего ребёнка рак”».

Эбби Брейфогл

REALworld: AML входит в программу Dare to Dream, направленную на развитие исследований, поддержки пациентов и клинических испытаний при детских онкологических заболеваниях крови. В её рамках действует PedAL — первое мастер-испытание для детей с острым лейкозом. Оно включает геномное обследование, которое помогает определить особенности заболевания и возможное участие ребёнка в лечебном исследовании. По данным Blood Cancer United, в программе прошли скрининг более 660 детей в свыше чем 100 медицинских центрах по всему миру. Сейчас в ней изучают два направления лечения: венетоклакс и зифтомениб — ингибитор менинового белка.

Оригинал этой публикации впервые появился на medstand.ru.