IDT и Aldevron запустили исследовательскую мРНК S.p. Cas9 в вариантах дикого типа и высокой точности SpyFi

Компании Danaher Integrated DNA Technologies (IDT) и Aldevron объявили о запуске исследовательской мРНК S.p. Cas9 в форматах дикого типа и SpyFi^™ высокой точности. Решение предназначено для рабочих процессов редактирования генома на основе CRISPR и предлагает исследователям доступ к мРНК Cas9 исследовательского класса с акцентом на производительность, гибкость форматов и непрерывность производства, что должно помочь программам редактирования генов переходить от исследований к этапу разработки. «Это яркий пример того, как объединённый опыт компаний Danaher может помочь исследователям снизить сложность и продвигать многообещающую науку вперёд с большей скоростью и уверенностью».

Кристофер Вакулскас, старший директор по прикладным наукам и молекулярному дизайну, Integrated DNA Technologies

Поскольку редактирование генов продвигается к клинически значимым приложениям ex vivo и in vivo , клиентам нужны реагенты CRISPR мРНК, которые обеспечивают воспроизводимую эффективность редактирования, снижают технические риски, поддерживают новые подходы к доставке и вписываются в программы, которые в дальнейшем могут потребовать масштабирования. Совместно разработанная IDT и Aldevron мРНК Cas9 нацелена прямо решать эти задачи за счёт оптимизированных конструкций, доступных в единых исследовательских форматах, с возможностью масштабирования до версий, производимых по стандартам CGMP, по мере развития программ.

Удовлетворение острой потребности в трансляционном редактировании генов

Новое предложение ориентировано на обеспечение высокой эффективности целевого редактирования в разных типах клеток, включая Т‑клетки, индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC) и иммортализованные линии. Версия SpyFi высокой точности направлена на снижение риска нецелевого редактирования. Форматы мРНК совместимы с доставкой посредством электропорации, катионных липидов и липидных наночастиц (LNP), что даёт исследователям возможность выбирать подход, наиболее подходящий для их задач.

мРНК Cas9 ферментативно блокируется, что предоставляет альтернативу некоторым запатентованным технологиям кэпирования; по словам компаний, это снижает лицензионное бремя и упрощает доступ для исследователей.

Внедрение мРНК Cas9 в более широкий рабочий процесс IDT и платформу редактирования генов Aldevron расширяет доступные клиентам компоненты — от инструментов для проектирования и анализа направляющих РНК до производства мРНК и возможностей последующего масштабирования.

Компании также заявили, что в рамках дальнейших совместных запусков планируются базовые и prime‑редакторы к концу года.

Опираясь на прежний опыт сотрудничества, IDT и Aldevron объединяют сильные стороны: экспертизу IDT в разработке и анализе направляющих РНК и производственные возможности Aldevron по мРНК, чтобы обеспечить единообразный путь для программ редактирования на основе Cas9 — от ранних исследований до производства по стандартам CGMP.